Anemia de Fanconi y el poder de las células madre.
¿Qué es la anemia de Fanconi?
Es una enfermedad hereditaria que se presenta cuando ambos padres son portadores de un gen alterado. Afecta principalmente a la médula ósea, donde se producen las células sanguíneas que el cuerpo necesita para funcionar correctamente.
¿Qué síntomas puede presentar?
Falla progresiva de la médula ósea: Con el tiempo, la médula pierde su capacidad de producir suficientes células sanguíneas
Malformaciones físicas: Algunos niños pueden nacer con anomalías en brazos, riñones u otros órganos.
Malformaciones físicas: Algunos niños pueden nacer con anomalías en brazos, riñones u otros órganos.
Aparición temprana: La enfermedad suele manifestarse en los primeros años de vida.
Anemia aplásica: Más del 90% de los pacientes desarrollan esta condición, en la que la médula ósea deja de funcionar adecuadamente.
¿Cómo se puede tratar?
El único tratamiento curativo disponible actualmente para los problemas hematológicos asociados a la anemia de Fanconi es el trasplante de células madre. Estas células pueden obtenerse de diferentes fuentes, y una de las más prometedoras es la sangre del cordón umbilical. Estas células se transfieren al paciente para reemplazar su médula ósea dañada y permitir la formación de células sanguíneas sanas.
Cuando existe un hermano genéticamente compatible (HLA idéntico), las tasas de éxito del trasplante pueden superar el 90%. Además, se han desarrollado protocolos de menor intensidad para que el tratamiento sea menos agresivo, lo que disminuye los efectos secundarios y mejora la calidad de vida del paciente durante el proceso.
Fuente: Bagby G. Recent advances in understanding hematopoiesis in Fanconi Anemia. F1000Res. 2018 Jan 24;7:105. doi:10.12688/f1000research.13213.1.